11 5 From AI to Patient Advocacy: The Comprehensive Orphan Drugs and Rare Diseases Conference: London, United Kingdom - October 9-10, 2023

都柏林, 2023年9月22日ResearchAndMarkets.com 宣佈 第四屆孤兒藥物和罕見疾病會議,預定於2023年10月9日至10日倫敦,英國舉行。 這項威望極高的活動將深入探討1983年里程碑式的《孤兒藥法案》(ODA)之後孤兒藥物世界的不斷發展。

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會議將聚焦針對罕見疾病的各種獨特挑戰的新療法,並認識到滿足患者迫切需求的重要性。它還尋求解決該領域目前面臨的挑戰,包括資源有限、這些疾病的嚴重性、患者獲得藥物的限制以及罕見疾病領域中普遍存在的知識缺口。

會議的亮點包括:

  • 對當前孤兒藥物格局的全面全球概述。
  • 針對罕見感染的新一代治療方面的見解。
  • 人工智慧和數字健康在加速藥物開發和改善患者數據訪問方面的作用。
  • 孤兒藥物定價和營銷策略。
  • 患者倡導團體在市場准入中的日益重要性。
  • 用於治療複雜罕見疾病的再生醫學的創新方法。

主要講者包括:

  • Lara Haidar, 罕見疾病負責人, Sanofi。
  • Rudiger Schulze, 副總裁兼總經理, 德國和中東歐, Ultragenyx製藥公司。
  • Dairine Dempsey, 非執行董事, Soleno Therapeutics公司。
  • 還有更多!

關於會議:活動的第一天以“孤兒藥物的當前趨勢和格局”和“幫助和治癒罕見疾病的方法”為主題,而第二天將深入探討“分析現有障礙和機遇”以及未來在應對罕見疾病方面的進步。

誰應該參加?製藥/治療公司、CEO、CSO、CMO、COO、副總裁、董事、部門主管、高級經理和主要科學家的行業代表。學者、教授、研究人員和來自眾多部門的關鍵代表,例如細胞和基因治療、再生醫學、罕見和超罕見疾病、患者參與、臨床研究組織等。

通過獨特的演講、小組討論和聯誼活動的組合,與會者將獲得孤兒藥物和罕見疾病領域的寶貴見解和最新進展。

對於渴望建立有意義的聯繫、了解最新科學發展並分享孤兒藥物開發的創新解決方案的人來說,這是一次必須參加的活動。

議程:

第一天

孤兒藥物的當前趨勢和格局

  • 孤兒藥法規的最新發展
  • Dairine Dempsey, 非執行董事, Soleno Therapeutics公司。
  • 增強孤兒藥物創新和臨床開發以促進患者獲取
  • 有效的策略來擴大商業化和孤兒藥物
  • 患者倡導團體及其在增強市場准入中的作用

幫助和治癒罕見疾病的方法

  • 細胞和基因治療用於罕見疾病: 治療罕見疾病的有希望的途徑
  • 開發多體系統方法來診斷罕見疾病
  • 計算機建模: 更快預測罕見疾病的方式
  • 在患者數據訪問和識別罕見疾病中包含人工智慧工具
  • 罕見疾病患者的個性化治療
  • 小組討論環節

第二天

分析現有障礙和機遇

  • 臨床階段的主要開發挑戰
  • 孤兒藥物: 定價、償付和患者獲取
  • 在缺乏服務的市場推出孤兒藥物
  • Rudiger Schulze, 副總裁兼總經理, 德國和中東歐, Ultragenyx製藥公司。
  • 大型製藥公司與監管機構之間的全球合作以加速藥物開發

走向抗擊罕見疾病: 近期的進步

  • 罕見遺傳疾病診斷: 進步與挑戰
  • 治療多種罕見疾病的新治療策略和再生療法
  • 人工智慧和機器學習影響罕見疾病藥物發現
  • 主席的閉幕致辭

欲瞭解有關此會議的更多信息,請訪問 https://www.researchandmarkets.com/r/u5rifo

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