Vertex Pharmaceuticals Incorporated (納斯達克:VRTX) 在囊腫性纖維化(CF)治療藥物領域佔據主導地位。該公司在CF銷售方面的進展呈上升趨勢,主要得益於其三聯療法Trikafta/Kaftrio的成功。Trikafta/Kaftrio銷售的激增可歸因於國際市場的新償付協議和將其批准用於更年輕年齡組的擴展。預計這一趨勢將在今年下半年持續。
儘管重點仍牢牢地放在CF上,Vertex同時也在推進用於各種疾病的治療方法,包括鐮刀型紅血球疾病(SCD)、地中海貧血(TDT)、急性和神經性疼痛、APOL1介導的腎病、1型糖尿病、α-1抗胰蛋白酶缺乏症。該公司還有正在進行的肌肉萎縮症等疾病相關的早期階段項目。
預計今年將為Vertex帶來許多關鍵時刻。在未來12個月內,CF和非CF組合都有許多重要的臨床里程碑。
迄今為止,Vertex的股票展現了可觀的21.6%增長,與行業12.8%的跌幅顯著分歧。
Vertex正在積極探索其CF藥物在更年輕患者人群中的應用,其總體目標是為大多數CF患者建立可獲得的小分子療法。
在CF領域,特別關注的是由vanzacaftor(CFTR促效劑)、deutivacaftor(CFTR糾正劑)和tezacaftor組成的三聯療法。這種三聯療法正針對12歲及以上的CF患者進行開發。 Vertex已完成兩項關鍵三期試驗的患者入組,這兩項試驗都關注這種三聯療法。這種新的一天一次的藥物有可能為患者帶來比Trikafta更好的益處。它可能解決之前停用Trikafta或其他Vertex CF治療的CF患者,同時將劑量簡化為每天一次,並減少財務負擔。這些研究預計將在2023年底完成,三期數據結果預計將在2024年初公佈。
此外,Vertex正在與Moderna (MRNA)合作開發一種名為VX-522的mRNA治療方法。這項合作旨在針對約5000名無法從Vertex開發的CFTR調節劑中獲益的CF患者。在FDA於2022年12月批准VX-522的新藥研究申請後,VX-522目前正在進行單次升量劑量(SAD)臨床研究。計劃是在2023年完成SAD研究並啟動多次升量劑量研究。
Vertex的許多非CF項目代表了巨大的市場機會,其中六個項目已經超越了概念驗證階段。
Vertex與CRISPR Therapeutics (CRSP)合作取得的一項重要成就是基因編輯治療exa-cel,針對鐮刀型紅血球疾病(SCD)和地中海貧血(TDT)。已經向FDA提交了exa-cel用於SCD和TDT適應症的申請,優先審查決定預計將在2023年12月8日和2024年3月30日之前作出。 歐盟和英國目前正在評估exa-cel的類似提交。Vertex預計exa-cel將標誌其下一個商業推出,可能為約32,000名患者提供SCD和TDT的一次性功能性治癒。
投資者尤其關注VX-548,這是疼痛管理領域的潛在暢銷藥。 VX-548是一種開創性的非阿片類NaV1.8抑制劑,正在接受兩項關鍵三期試驗的評估,一項涉及拇指關節成形術,另一項涉及腹部成形術。這些關鍵試驗預計將在2023年底或2024年初完成。 此外,Vertex已開始一項二期VX-548研究,針對糖尿病周圍神經病變,一種周圍神經病理性疼痛,預計將在2023年底完成。預計這些研究的數據將在2023年底或2024年初出現。